9月9日，英矽智能的AI设计药物rentosertib完成三期临床试验的首例患者给药。试验代号GENESIS-IPF-3，计划在中国47个临床中心入组320名特发性肺纤维化患者，每日给药一次，持续52周，主要终点是肺功能的年下降率。这款药物的特殊之处在于
试验设计决定了结果的可信度。320名受试者、47个中心、52周给药周期、肺功能年下降率作为主要终点，这套参数符合特发性肺纤维化领域监管审批的常规要求。肺纤维化是一种进展性疾病，患者肺功能会随时间持续下降，因此评价药物是否有效，看的不是某一时点的绝对值，而是下降速度有没有被减缓。以年下降率为终点，意味着试验必须观察足够长时间才能读出差异，这也解释了为什么三期试验从首例给药到数据读出通常需要数年。
安慰剂对照与随机分组是另一个关键点。2a期试验已经采用了随机、安慰剂对照的设计，三期延续这一框架，才能在统计上排除自然病程波动带来的干扰。需要提醒的是，公司既是药物的开发者，也是试验的申办方，参与设计、分析与解读数据的研究者中包含公司员工。这在新药研发中属于常见安排，但读者在看待任何单一试验的数据时，都应把申办方主导这一因素纳入考量，最终结论仍要等完整的同行评议与监管审评。
把靶点发现与分子生成都交给算法，并不意味着人可以退出流程。英矽智能的靶点平台负责在大量候选蛋白中排序，把TNIK推到前列，这是一个筛选与排序的任务；分子生成平台负责在化学空间里设计出可能作用于该靶点的结构，这是一个搜索与优化任务。两者都属于在高维空间里寻找稀疏目标的计算工作，恰好是机器学习擅长而人工枚举效率极低的部分。
人类承担的是判断与验证。选定TNIK之后，团队需要判断这个靶点在肺纤维化中的生物学合理性，评估安全性风险，然后合成候选分子、做体外活性测试、做动物模型验证，再根据结果回头修改结构。整个流程是算法提出建议、实验给出反馈、人来决定方向的循环。因此更准确的说法是AI把研发的搜索效率提高了，而不是替代了研究者的判断。区分清楚哪些环节被加速、哪些环节仍由人主导，才能合理评估这项技术的实际贡献。
2a期数据发表于2025年6月的《自然·医学》，设计为71名特发性肺纤维化成人随机分配至三个剂量组或安慰剂组，治疗12周。主要终点是安全性而非疗效，肺功能是次要指标。在60毫克每日一次的高剂量组，患者用力肺活量在12周内平均增加98.4毫升，而安慰剂组平均下降20.3毫升。单看方向，这是一个积极信号。
读这组数字需要同时看三个限制。第一，高剂量组平均变化的95%置信区间为10.9毫升到185.9毫升，区间很宽，且这是组内估计而非相对安慰剂的疗效置信区间。第二，71名受试者中有16人在第12周前停止治疗，其中7人因肝损伤或肝功能异常停药，这7人里又有4人同时在使用现有抗纤维化药物尼达尼布，药物相互作用的因素无法排除。第三，样本量小、全部受试者在中国、观察期只有12周，作者本人在论文中也列出了这些局限。这些限制不影响三期试验继续推进的合理性，但足以说明为什么不能用2a期数据预测三期结果。
18个月这个数字需要与行业基准对照。传统新药研发从靶点确认到临床前候选化合物通常需要三到五年，涉及大量文献调研、化合物合成与活性筛选。把这一阶段压缩到一年半，节省的主要是试错轮次：算法在化学空间里先做一轮筛选，把需要实验验证的候选数量降下来，实验资源就能集中在更有可能成功的分子上。节省的不是某一步的时间，而是整个循环的圈数。
但研发周期的大头并不在这一段。从临床前候选化合物到上市，还要经过一期、二期、三期临床与监管审评，通常需要六到十年，其中三期试验本身就占去数年。前段压缩一年半，对总周期的贡献是有限的。行业里另一个更受关注的指标是一期临床的成功率，有分析指出AI原生生物技术公司的AI发现分子在一期临床的成功率高于历史行业均值，但这类分析的样本量小、覆盖项目有限，属于管线调查而非受控对比。AI对研发的真实影响，最终要用更多药物走完全流程来验证。
单个案例无法证明趋势，但可以标定起点。rentosertib的意义在于它把一个长期停留在讨论层面的问题变成了可检验的样本：如果这款药物在三期试验中读出阳性结果，那么AI参与靶点发现与分子设计的路径就获得了最有力的证据；如果失败，也不能简单归因于AI，因为药物失败的原因可能出在靶点生物学、患者选择或剂量方案上，这些环节人类同样会犯错。
更值得关注的是一批项目而非一个项目。英矽智能同时开源了4B参数的激酶专用模型，声称在31个激酶靶点上达到领先水平，这种把领域模型开放出来的做法，会降低其他团队在同类任务上的起步成本。当越来越多AI设计的分子进入临床、并且失败案例也被如实公开时，行业才能积累出可用于判断的样本。AI在新药研发中的角色，大概率不是替代某个环节，而是把试错成本压低、把并行探索的项目数量抬高，从而改变整个行业愿意承担的风险水平。